이번 수요일 판 '과학 번역 의학'(Science Translational Medicine)에 실린이 전문가들에 따르면, 설치류 뇌의 소뇌가 정상적인 크기로 자라는 단일 복용량 치료법으로 구성되어 있습니다.
과학자들은 소닉 헤지혹 경로 길항제로 알려진 소분자 인이 화합물의 사용이 아직 다운 증후군 환자를 치료하는 데 안전하지는 않았지만 그들의 실험이 개발에 유망하다고 믿고 있습니다. 유사한 약물의.
존스 홉킨스 의과 대학의 McKusick-Nathans 유전 의학 연구소의 교수 인 Roger Reeves는“다운 증후군이있는 대부분의 사람들은 정상 크기의 약 60 % 인 소뇌를 가지고 있습니다. "우리는 소뇌의 성장을 정상화 할 수 있다고 생각되는 화합물로 다운 증후군이있는 마우스를 치료했으며 매우 잘 작동했습니다. 우리가 예상하지 못한 것은 학습과 기억에 미치는 영향으로, 일반적으로 해마가 아닌 해마에 의해 제어됩니다 소뇌는 "그는 설명한다.
Reeves는 사람들이 일반적인 2 개가 아닌 3 개의 염색체 21 개를 가지고있을 때 발생하는 다운 증후군 연구에 전념해 왔습니다. 이 "삼 염색체"의 결과로 다운 증후군을 앓고있는 사람들은 그 염색체에 들어있는 300 개가 넘는 유전자의 추가 사본을 가지게되며, 이는 지적 장애, 특징적인 얼굴 특징 및 때때로 심장 문제 및 기타 영향을 초래합니다. 건강에 대해 상태는 너무 많은 유전자를 포함하기 때문에, 치료의 발달은 "형성 가능한"도전이다.
현재의 실험에서, Reeves와 그의 동료들은 유전자 염색 된 마우스를 사용하여 인간 염색체 21에서 발견되는 유전자의 대략 절반의 추가 사본을 갖습니다. 생쥐는 상대적으로 작은 소뇌와 친숙한 공간을 탐색하는 방법을 배우고 기억하는 어려움을 포함하여 다운 증후군 환자와 유사한 많은 특성을 가지고 있습니다.
다운 증후군이 뇌 발달에 어떤 영향을 미치는지에 대한 이전의 실험에 기초하여, 연구자들은 성장과 발달을 유발하는 소닉 헤지혹 경로 (고슴도치라고도 함)로 알려진 생화학 적 체인을 과급하려고했습니다. 그들은 Sonic Hedgehog 경로의 길항제 인 화합물을 사용할 수있었습니다.
생후 1 일에 다운 증후군이있는 마우스에 화합물을 주사 한 반면, 소뇌는 계속 발달 하였다. Reeves는“우리는 한 번의 주사로 성인이 될 때까지 소뇌의 성장을 완전히 정상화 할 수 있었다”고 말했다.
그러나 연구팀은 소뇌 측정을 넘어서서 행동의 변화를 찾았다. Reeves는“동물들이 합성물을 합성하고 정확한 선량을 추측하는 것은 매우 어려웠으며 실험에서 가능한 많은 데이터를 얻고 싶을 때까지 너무 오래 걸렸다”고 말했다.
연구팀은 다운 증후군과 정상 마우스를 치료하지 않은 설치류에 대해 처리 된 마우스를 비교하여 화합물을 주사 한 동물이 수중 미로 테스트를 수행했음을 발견했다. 평상시처럼.
Reeves 박사는 치료가 왜 효과가 있는지 정확히 알아보기 위해서는 더 많은 연구가 필요하다고 지적했다. 해마의 특정 세포는 학습에 관여하고 다운 증후군에 의해 영향을받는 것으로 알려져 있기 때문에 작용제 치료 후에도 변화가 없었기 때문이다. 소닉 고슴도치 이 연구원은 소뇌와 해마 사이의 의사 소통을 강화함으로써 치료가 학습을 향상 시켰다는 아이디어를 시작합니다.
화합물이 인간을위한 약물로 변형 될 가능성에 관해서, 리브스는 문제는 소닉 헤지혹처럼 중요한 생물학적 사건의 변화가 몸 전체에 원치 않는 많은 영향을 미칠 것이라고 말한다. 적절한 성장을 활성화하여 암 위험 증가.
그러나 이제 팀은이 전략의 잠재력을 보았으므로 소뇌 고슴도치의 힘을 활용하기 위해보다 구체적인 안전한 방법을 모색 할 것입니다. 그의 팀이 임상 적으로 유용한 약물을 개발하더라도 리브스는 다운 증후군의 학습 및 기억 관련 효과에 대한 "치료"를 구성하지 않을 것이라고 경고했다. "다운 증후군은 매우 복잡합니다. 여러 가지 접근 방식이 필요합니다."
출처 : www.DiarioSalud.net
