2013 년 11 월 18 일 월요일-미국 시나이 산 아이칸 의과 대학의 심혈관 연구 센터의 연구원들은 심장 마비를 역전시키기 위해 심장에 직접 투여되는 유전자 요법을 성공적으로 테스트했습니다. 동물 모델 특히, 그것은 심장의 확대를 줄이고 심장 기능과 혈류를 개선시킵니다.
Science Translational Medicine에 발표 된이 연구의 결과는 SUMO-1 유전자 요법을 테스트하기위한 인간의 임상 시험 이전의 연구의 마지막 단계에서 나온 것입니다. SUMO-1은 심부전 환자에서 "전투에 빠진"유전자입니다. 이 연구의 저자들에게, "SUMO-1 유전자 요법은 실제로 확대 된 심장의 크기를 줄이고 손상된 심장의 중요한 기능을 크게 향상시키는 최초의 치료법 중 하나 일 수 있습니다." 연구 코디네이터 인 Roger J. Hajjar는 심각한 심부전 환자의 시험 시작을 고대하고 있습니다.
심부전은 노인 입원의 주요 원인으로 남아 있습니다. 심장이 너무 약해서 몸 전체를 제대로 펌핑하고 혈액을 순환시킬 수없는 경우에 발생합니다.
Hajjar는 심부전 환자의 새로운 SUMO-1 유전자 요법을 테스트하기 위해 이미 미국 FDA (FDA)의 승인을 요청했습니다. 임상 시험은 Hajjar와 그의 팀이 시작한 심부전을 역전시키기 위해 고안된 두 번째 유전자 치료법이 될 것입니다. CUPIDO라고하는 첫 번째 시도는 SERCA2를 사용한 유전자 치료 테스트의 최종 단계이며, 1 단계 및 2 단계의 결과는 긍정적이었습니다.
이 시험에서, SERCA2로 알려진 유전자는 감염성 입자가없는 변형 된 바이러스 인 불활성 바이러스를 통해 투여됩니다. SERCA2는 세포 밖으로 칼슘을 적절히 펌핑하는 데 중요한 효소를 생성하는 유전자이며, 심부전시 기능 장애로 인해 심장이 더 열심히 일하고이 과정에서 정상 SERCA2를 운반하는 바이러스는 심장 카테터 삽입 과정에서 심장의 관상 동맥을 통해 제공되며 SERCA2 유전자로부터 유익한 효소의 생산을 회복하기 위해서는 단 한 번의 유전자 요법 만 필요합니다.
그러나 SERCA2는 2011 년에 Nature에서 Hajjar와 그의 팀에 의해 발표 된 연구에서 SUMO-1 유전자가 결함이있는 인간의 심장에서 감소되는 것으로 나타났기 때문에 심부전의 작용에서 빠진 유일한 효소는 아닙니다. SUMO-1은 SERCA2의 활성을 조절하며, 이는 SERCA2의 기능이 수준을 변경하지 않고 향상 될 수 있음을 시사합니다. 심부전의 마우스 모델에서 후속 분석은 SUMO-1 유전자 요법이 심장 기능을 실질적으로 개선 시켰음을 보여 주었다.
따라서, 이들 전문가는 SUMO-1 유전자 요법 단독, SERCA2 유전자 요법 단독 및 SUMO-1 및 SERCA2의 조합의 전달을 시험 하였다. 심장 마비의 큰 동물 모델에서 SUMO-1 및 SERCA2뿐만 아니라 SUMO-1 고용량 유전자 요법의 투여는 심장의 강한 수축을 유발하고 혈류를 개선하며 SERCA2 유전자 요법 단독에 비해 심장.
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Science Translational Medicine에 발표 된이 연구의 결과는 SUMO-1 유전자 요법을 테스트하기위한 인간의 임상 시험 이전의 연구의 마지막 단계에서 나온 것입니다. SUMO-1은 심부전 환자에서 "전투에 빠진"유전자입니다. 이 연구의 저자들에게, "SUMO-1 유전자 요법은 실제로 확대 된 심장의 크기를 줄이고 손상된 심장의 중요한 기능을 크게 향상시키는 최초의 치료법 중 하나 일 수 있습니다." 연구 코디네이터 인 Roger J. Hajjar는 심각한 심부전 환자의 시험 시작을 고대하고 있습니다.
심부전은 노인 입원의 주요 원인으로 남아 있습니다. 심장이 너무 약해서 몸 전체를 제대로 펌핑하고 혈액을 순환시킬 수없는 경우에 발생합니다.
Hajjar는 심부전 환자의 새로운 SUMO-1 유전자 요법을 테스트하기 위해 이미 미국 FDA (FDA)의 승인을 요청했습니다. 임상 시험은 Hajjar와 그의 팀이 시작한 심부전을 역전시키기 위해 고안된 두 번째 유전자 치료법이 될 것입니다. CUPIDO라고하는 첫 번째 시도는 SERCA2를 사용한 유전자 치료 테스트의 최종 단계이며, 1 단계 및 2 단계의 결과는 긍정적이었습니다.
이 시험에서, SERCA2로 알려진 유전자는 감염성 입자가없는 변형 된 바이러스 인 불활성 바이러스를 통해 투여됩니다. SERCA2는 세포 밖으로 칼슘을 적절히 펌핑하는 데 중요한 효소를 생성하는 유전자이며, 심부전시 기능 장애로 인해 심장이 더 열심히 일하고이 과정에서 정상 SERCA2를 운반하는 바이러스는 심장 카테터 삽입 과정에서 심장의 관상 동맥을 통해 제공되며 SERCA2 유전자로부터 유익한 효소의 생산을 회복하기 위해서는 단 한 번의 유전자 요법 만 필요합니다.
그러나 SERCA2는 2011 년에 Nature에서 Hajjar와 그의 팀에 의해 발표 된 연구에서 SUMO-1 유전자가 결함이있는 인간의 심장에서 감소되는 것으로 나타났기 때문에 심부전의 작용에서 빠진 유일한 효소는 아닙니다. SUMO-1은 SERCA2의 활성을 조절하며, 이는 SERCA2의 기능이 수준을 변경하지 않고 향상 될 수 있음을 시사합니다. 심부전의 마우스 모델에서 후속 분석은 SUMO-1 유전자 요법이 심장 기능을 실질적으로 개선 시켰음을 보여 주었다.
따라서, 이들 전문가는 SUMO-1 유전자 요법 단독, SERCA2 유전자 요법 단독 및 SUMO-1 및 SERCA2의 조합의 전달을 시험 하였다. 심장 마비의 큰 동물 모델에서 SUMO-1 및 SERCA2뿐만 아니라 SUMO-1 고용량 유전자 요법의 투여는 심장의 강한 수축을 유발하고 혈류를 개선하며 SERCA2 유전자 요법 단독에 비해 심장.
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