척추 근육 위축 (SMA)에 대한 첫 번째 치료법의 출현은 SMA 환자 치료의 혁명입니다. 결국 우리는이 심각하고 희귀 한 질병에 직면 할 수 있습니다. 그러나 질병의 형태와 심각성에 관계없이 모든 환자가 치료를받을 수 있도록하는 것이 필요하다. 전문가들은 "척추 근 위축-임상상 및 치료 전망"토론에서 강조했다. 토론 중에 재단 회장 인 Kacper Ruciński가 연사로 출연했습니다.
토론을 조직 한 계기는 2018 년 1 월 25 일부터 27 일까지 크라쿠프에서 개최 된 국제 SMA 회의였습니다.이 대회는 척추 근육 위축에만 전념 한 역사상 가장 큰 과학 행사였습니다. SMA 재단과 SMA Europe이 공동으로 조직 한이 회사는 전 세계 450 명 이상의 전문가를 크라코프로 끌어 들였습니다. 총회는 건강 및 식품 안전을위한 유럽 커미셔너 인 Vytenis Andriukaitis와 보건부와 크라쿠프시의 후원으로 열렸습니다.
시스템 토론에는 prof. Dr hab. med. Marcin Czech, 보건부 국무 차관; 신경학 및 신경 근육 질환 분야의 폴란드 의학 전문가. 박사. med. Anna Kostera-Pruszczyk (바르샤바 의과 대학), 교수. Dr hab. med. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska (그단스크 의과 대학) 및 교수. Dr hab. Barbara Steinborn (포즈 난 의과 대학); 세계적으로 유명한 외국 전문가 교수. Enrico Bertini 박사 (로마 밤비노 게수 병원) 및 교수. 의학 박사 Laurent Servais (파리의 Myologie 연구소 및 Liège의 CHR Citadelle 병원); 의료 시스템 전문가 Dr. Magdalena Władysiuk와 재단의 회장 인 Kacper Ruciński입니다.
SMA의 의료 기적?
“우리는 의학에 기적이 없다는 것을 분명히해야합니다. 하지만 지금까지 재활, 욕창 예방, 환자 지원 만 권하는 SMA 환자의 치료 모습을 보면, 운동 기능을 회복 시키거나 처음 등장 할 수있게 해주는 약물의 등장은 기적이라고 할 수 있습니다. . " -교수진. Dr hab. 폴란드 소아 신경 과학회 회장 인 Barbara Steinborn.
Kacper Ruciński가 인정한 바와 같이 2016 년 12 월 SMA에 대한 첫 번째 효과적인 치료법이 등장하면서 환자와 그 가족의 현실이 완전히 바뀌 었습니다. "우리 가족들에게는 그것이 존재하지 않기 때문에 기적이 아닐 수도 있지만, 그것은 확실히 엄청난 돌파구이며 우리가이 심각하고 종종 치명적인 질병을 마침내 극복 할 수 있다고 믿게 만든 것입니다."
약물의 필요성과 적시 진단
교수 프랑스와 벨기에에서 SMA 환자를 돌보고 있으며 100 명 이상의 환자에서 치료를 시작한 Laurent Servais, MD는 증상 관찰과 진단과 치료 시작 사이에 가능한 한 짧은 시간이 걸리는 것이 중요하다고 강조했습니다. “이 지연을 단축하는 것은 매우 중요합니다. 따라서 첫째, 의사와 의대생에게 SMA를 인식하도록 교육하고, 둘째, 가능한 한 빨리 치료가 시작되도록하고, 궁극적으로 진단 및 치료 결정에 필요한 시간을 줄이기 위해 신생아 선별 검사를 실시합니다. 장기적으로 치료 효과로 해석되기 때문입니다. " -교수가 말했다. Servais.
교수 Dr hab. 보건부 국무 차관 인 Marcin Czech 박사는 우리가이 끔찍하고 치명적인 질병에 효과적으로 대처할 수있는 치료법이 나타나기 시작했다는 사실에 기뻐했다고 인정했습니다. “임상 의사의 관점에서 저는이 약이 오늘도 상환되기를 바랍니다. 그러나 불행히도 시스템은 그렇게 작동하지 않습니다. 우리는 재정적 제약을 포함하여 많은 제약을 고려해야합니다. 희귀 질환에 사용되는 약의 비용을 잊을 수 없습니다. 이것은 기동 공간을 크게 줄일 수 있습니다. 의심 할 여지없이 의료 시스템의 특정 변화가 필요하다고 생각합니다. 그러나 오늘 현재 우리는 상환 예산을 보유하고 있으므로 제조업체는 이해와 탁월한 유연성을 보여야합니다. " -보건부 차관에 밑줄을 긋습니다.
알만한 가치
SMA 재단은 척추 근육 위축으로 고통받는 사람들과 그 가족을 연결하는 폴란드의 유일한 조직입니다. SMA를 가진 자녀의 부모 주도로 2013 년에 설립되었습니다. 재단의 목표는 SMA로 고통받는 사람들과 그 친척들을위한 포괄적 인 활동을 수행하고, 의료 조건 및 표준의 변화를 위해 노력하고, 질병의 존재 및 건강 결과에 대한 인식을 높이고, 연구 자금을 조달하고, 효과적인 치료를 개발하고 제공하기위한 활동을 지원하는 것입니다.
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