2017 년 희귀 질병의 날-희망이 있습니다

2017 년 2 월 28 일, 폴란드에서 일곱 번째로 희귀 질병의 날이 열립니다. 지금까지 7,000 개가 넘는 희귀 질환이 진단되어 200 만 명의 폴란드 인에게 영향을 미쳤습니다. 환자들은 거의 10 년 동안 적절한 의료 서비스를 받기 위해 노력해 왔지만 그들의 상황은 여전히 유럽에서 가장 어려운 상황 중 하나입니다.

희귀 질병의 날은 전 세계 100여 개국에서 기념하는 휴일입니다. 올해의 축하 행사는 "We Bring Hope"라는 슬로건으로 개최됩니다. 행사의 주최자가 강조 하듯이 희귀 질환 치료를위한 전국 포럼은 환자들이 자신을 대신하여 함께 이야기하는 특별한 순간이며 이야기 할 것이 많습니다.

지금까지 7,000 개의 희귀 질환이 확인되었습니다. 모든 25 번째 아이는이 상태로 태어납니다. 일부 질병은 청소년기 또는 성인이 될 때까지 나타나지 않습니다.

-환자가가는 첫 번째 문제는 적절한 진단을받는 것입니다. 폴란드에는 희귀 질환 감별 진단 경험이있는 전문 센터가 없습니다. 희귀 질환은 종종 다 증상 질환이기 때문에 환자는 증상을 효율적으로 결합하고 진단을 내릴 수있는 전문가의 종합적인 치료가 필요하다고 Mirosław Zieliński는 강조합니다.

환자들은 폴란드에 희귀 질환에 대한 주요 센터의 설립을 촉구하며, 그 임무는 전국의 특정 질병에 대한 참조 센터를 지정하는 것입니다. 현재 교육부는 지리적 및 인구 통계 학적 기준에 따라 다른 센터의 인증 원칙을 연구하고 있습니다. 희귀 질환의 다양성과 무시할만한 발생으로 인해 전문가들은 우리나라 외부의 참고 센터와 협력 할 것을 제안합니다. 그런 다음 환자는 특정 질병 개체를 처리하는 시스템을 이미 개발 한 다른 유럽 국가에서 필요한 도움을받을 수 있습니다. 효율적이고 정확한 진단은 치료의 길을 열어 주며 많은 경우 질병의 발병을 막고 활동적인 삶을 살 수있는 기회를 제공합니다.

알만한 가치

-우리는 10 년 동안 희귀병을 위해 싸우고 있습니다. 그러나이 희년은 약간 쓴 뒷맛이 있습니다.환자는 여전히 전문가에게 접근하는 데 문제가 있으며 수년간 질병을 검색합니다. 진단을 받더라도 많은 사람들이 치료의 기회가 없거나 우리나라 밖에서 찾아야합니다. 희귀 질환 환자를 종합적으로 진료 할 수있는 등록부와 전문 센터가 부족합니다. 불행히도, 우리는 폴란드 의료 시스템의 모든 부족을 보여주는 렌즈로서 다시 한번 폴란드를 유럽의 꼬리에 놓았습니다. 희귀 질환 치료를위한 국가 포럼의 회장 인 Mirosław Zieliński는 말합니다.

희귀 질병 등록

참고 센터의 주제는 세계의 다른 레지스트리와 일치하는 폴란드 희귀 질병 레지스트리를 만드는 가정과 불가분의 관계가 있습니다. 등록 부는 보건부에서 생성하고 데이터는 참조 센터에서 수집합니다. 확장 문서는 전문의, 1 차 진료 의사, 환자 및 치료 자금 조달 기관 (예 : National Health Fund)이 사용할 수있는 지식 기반이 될 것입니다.

치료

희귀 질환 전용 약물은 대부분 희귀 약물이라고하는 혁신적인 요법입니다. 폴란드에서는 환자가 18 개의 환급 요법을 이용할 수 있습니다. 현재 212 개의 희귀 의약품이 유럽 의약품 국에 등록 및 승인되었습니다.

-첨단 기술 프로세스와 희귀 의약품 생산에 수반되는 수십 건의 임상 시험은 치료비가 비쌀 수 있음을 의미합니다. 그러나 우리는 일반적인 질병의 경우에 사용되는 약물을 평가하는 것과 동일한 기준으로 희귀 약물을 검토해서는 안된다는 것을 기억해야합니다. 초기 가격은 클 수 있지만 훨씬 적은 인구에 전념한다는 점을 기억해야합니다. 폴란드에서는 종종 한 가지 희귀 질환이 소수 또는 수십 명의 환자에게만 영향을 미칩니다. Mirosław Zieliński는 강조합니다.

폴란드에서는 비용 효율성이 여전히 장벽이며, 예를 들어 파브리 병이나 뒤쉔 증후군으로 고군분투하는 사람들이 치료를받을 수 없도록합니다. 따라서 사회는 종종 법정에서 자신의 권리를 추구하며 가능한 유일한 치료를 위해 싸우고 있습니다. 행정 법원의 판결에도 불구하고 여전히 치료를받지 않고 있습니다. 환자에게 긍정적 인 신호는 공공 협의로 언급 된 환급 법과 관련하여 최근 취해진 조치 일 수 있습니다. 개정안을 통해 제약 회사는 약 가격에 대한 정당성을 제시 할 수 있습니다. 기업은 특정 대우를 제공함으로써 발생할 수있는 폴란드 경제에 대한 이점을 입증해야합니다. Mirosław Zieliński가 강조했듯이 이것은 지금까지 약물 환급 과정에서 주요 장벽이었던 가격 기준을 제외하고 희귀 약물에 대한 개별화되고 유리한 접근 방식에 더 가까워 질 수있는 단계입니다. 그러나 의약품 생산자 인 많은 회사는 다른 유럽 국가에 자본과 자원을 보유한 회사라는 점을 기억해야합니다.

알만한 가치

희귀 질환 국가 계획

작년에 희귀 질병의 날을 기념하는 동안, 희귀 질병을위한 장관 팀이 임명되었으며, 주요 임무는 유럽위원회의 권고에 따라 폴란드가 2013 년 말까지 개발해야하는 문서 인 희귀 질병에 대한 국가 계획 작업을 완료하는 것이 었습니다. 곧 마무리 될 것이며 희귀 질환에 대한 보건 및 사회 복지 시스템을 규제하기위한 지침을 제공 할 것입니다.

-환자들의 시급한 문제가 새롭게 등장하는 희귀 질환 국가 계획에서 해결되기를 진심으로 바랍니다. 그러나 우리는 이것이 별도의 구현 전략이 필요한 로드맵 일 뿐이라는 것을 알고 있다고 Mirosław Zieliński는 말합니다.

개발 희망

점점 더 많은 기술적으로 진보 된 치료법이 희귀 질환에 대해서도 유럽에 등록되어 있습니다. -유럽 2020 계획에서 유럽 연합은 임상 시험 개발을 매우 중요하게 생각합니다. 이러한 경향은 환급 법에 대한 주요 개정의 일환으로 폴란드 제약 산업이 새로운 고아 치료법에 대한 연구를 장려하고자하는 보건부에서도 발표했습니다. 폴란드에서 비상업적 임상 시험을 수행하는 이야기도 있습니다. Mirosław Zieliński는 덧붙입니다.

현재 많은 환자들이 폴란드 이외의 지역에서 임상 시험 및 실험 요법에 접근하기를 원합니다.

희귀 질병의 날

올해 희귀 질환의 날은 참여 환자와 단체가이 행사를 후원 한 보건부 대표를 만날 수있는 기회가 될 것입니다. 그들은 함께 가장 긴급한 필요와 즉각적인 계획을 논의 할 것입니다.

올해 희귀 질병의 날은 폴란드 환자의 희귀 질환과 문제에 대한 관심을 끌기 위해 소셜 미디어 # NiesemyNadzieja의 캠페인으로 시작되었습니다. Legia Warszawa와 Ruch Chorzów의 선수는 희귀 질환에 대한 인식을 높이고 환자를 지원하는 데 전념 한 LOTTO Ekstraklasa의 22 라운드 경기를 처음으로 참가했습니다. 캠페인은 2 월 말까지 지속되며 누구나 참여할 수 있습니다.

행동 및 희귀 질환에 대한 자세한 정보는 다음 웹 사이트에서 찾을 수 있습니다.