근이영양증 치료제에 더 가까이

새로운 유전 요법이 개에서 Duchenne 근이영양증을 치료했습니다.

(Health)- 미국 과학자들은 유전 요법을 통해 개에서 Duchenne 근이영양증을 성공적으로 치료했습니다. 그것은 사람들 사이에서 가장 흔한 유형의 약점과 근육 퇴화이며 오늘날 효과적인 치료법은 없습니다. 아직 인간에서 테스트되지는 않았지만 연구원들은 곧 질병에 대한 효과적인 치료를받을 것이라고 말합니다.

뒤 chen 근디 스트로피는 유전성 및 퇴행성 질환입니다. 개는이 병리를 인간과 비슷한 방식으로 수축시킵니다. 근이영양증 환자의 경우, 디스트로핀 단백질을 생성하는 유전자는 돌연변이를 일으켜 보통이 물질의 생산을 중단합니다. 지방 조직 인간 에서이 유전병은 걷기와 호흡 능력을 점진적으로 상실시킵니다.

미주리 의과 대학 (University of Missouri School of Medicine)의 과학자 팀은 유전자 치료가 효과적이기 위해서는 질병을 조기에 치료하는 것이 중요하다는 것을 이해했습니다. 이러한 이유로, 개는 2, 3 개월 만에 근이영양증의 징후를 보이기 시작했을 때 치료를 받았습니다. 연구원들은 6 개월에서 7 개월 사이에 인간 분자 유전학 (Human Molecular Genetic) 저널에 발표 된 연구에 따르면 개가 정상적으로 발달하기 시작했다.

디스트로핀 유전자의 큰 크기는 요법의 진행을 막았다. 이런 이유로 과학자들은 미니어처 버전의 유전자를 만들고 바이러스를 사용하여 근육 이영양증이있는 개 신체의 모든 근육에이 유전자를 안전하고 효과적으로 전파시켜야했습니다.

이 연구의 저자는 다음 해에 인간 치료에 대한 임상 실험을 시작할 수 있으며 질병 치료를 찾는 데 매우 근접해 있다고 확인했다 .

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