올해 2 월 29 일에 개최 된 세계 희귀 질병의 날 기념 폴란드 행사. 바르샤바에서 환자, 환자 조직의 리더, 전문가 및 보건부 대표는 2019 년을 요약하여 많은 긍정적 인 환급 결정을 내 렸습니다. 그러나 환자를위한 주요 국가 희귀 질환 계획은 아직 최종 승인되지 않았습니다. MoH 선언에 따르면이 문서는 올해 6 월 30 일 정부에서 최종 채택 될 예정이다.
환자들은 2019 년 보건부가 내린 긍정적 인 환급 결정의 수를 높이 평가합니다.
올해는 희귀 질환 국가 계획에 대한 집중 작업이 진행되었습니다. 보건부의 승인에도 불구하고 최종 버전은 총리 총리가 합의하지 않았습니다. 이를 위해 일부 설명과 세부 사항이 여전히 필요합니다.
-작년 한 해 동안 보건부가 희귀 질환에 대한 의약품 환급에 대해 올바른 방향을 취하고 있음을 분명히 보여주었습니다. 파브리 병, 말단 비대증, 크론 병 또는 고셔병에 대한 환급이 승인되었습니다. 점액 다당류 증 VI 형 환자에 대한 치료는 계속되었고, EB (폐포 표피 분리) 환자는 그들에게 필요한 전문 드레싱을 환급 받았습니다. 폴란드 환자 연합 회장 Stanisław Maćkowiak은 강조했습니다.
-지난해 파브리 병 효소 대체 요법 환급에 대한 긍정적 인 결정은 보건부가 희귀 질환 환자의 고통에 무관심하지 않음을 보여 주었다. 그녀는 파브리 병 환자를 위해 수년 동안 닫혀 있던 문을 열었습니다. 오늘날이 질병에 걸린 환자는 마침내 내일에 대한 두려움없이 고통없이 고통없이 살 수 있습니다.-Fabry 질병을 가진 가족 협회 회장 Anna Moskal.
-3 월 1 일부터 시행되는 제 1 형 고셔병 환자에 대한 경구 엘리 글루 스타트 치료의 환급은이 질병의 치료에있어 중요한 혁신이며 질병 변이 중 하나로 고통받는 사람들의 삶의 질을 크게 향상시키는 것입니다. 정기적 인 정맥 주입과 비용과 시간이 많이 소요되는 병원 방문없이 집에서, 직장에서 또는 이동 중에 약물을 복용 할 수있는 가능성은 많은 환자가 정상적인 생활을하고 직장에서 활동할 수있는 기회입니다. 또한, 새로운 치료 솔루션은 다양한 이유로 다른 형태의 치료를 사용할 수없는 사람들을위한 돌파구라고 고셔병 가족 협회 인 Błażej Jelonek은 말했습니다.
보건부, 희귀 질환 국가 계획 채택 최종일 선언
국가 희귀 질환 계획은 아직 채택되지 않았습니다. 교육부는 마감일을 올해 6 월 30 일로 선언했다. 3 월 2 일에 전담 팀을 구성합니다. 환자 커뮤니티는 오랫동안 기다려온 문서의 발효 날짜를 앞 당깁니다.
2019 년에는 희귀 질환 국가 계획 관련 작업이 완료 될 것으로 보인다. 지난 몇 년간 환자 커뮤니티에서 공동으로 개발 한이 문서는 예상대로 작년에 정부의 최종 승인을받지 못했습니다. Jacek Gadomski 장관과 Maciej Miłkowski 장관을 포함한 보건부의 선언에 따르면 올해 6 월 30 일까지 채택 될 예정이다.
-희귀 질환 국가 계획 채택을 기대합니다. 우리는 그것이 부활절 전에 일어나기를 진심으로 희망합니다. 준비된 문서는 우리의 기대에 부합하며, 중요한 것은 의사에게 전략적으로 적합합니다. 희귀 질환에 대한 국가 계획의 신속한 이행은 가까운 장래에 희귀 질환 치료를 다루는 센터에 대한 참조를 허용 할 것입니다. 이는 참조 센터의 상태를 얻기 위해 센터가 충족해야 할 기준을 결정하고 해당 센터의 자본화 비율 수준을 설정하는 것과 관련이 있습니다. 희귀 질환 등록부 작성 작업을 가속화하는 것도 필요하다고 희귀 질환 치료를위한 전국 포럼의 Mirosław Zieliński 회장은 말했습니다.
-환급 측면에서 PAH (폐동맥 고혈압), TTR 아밀로이드증, 뒤 쉔병, 니만 픽병, 낭포 성 섬유증 및 파브리 병 (제 3의 약물, 경구)과 같은 희귀 질환에 전념하는 현대 요법에 대한 접근성을 높이는 긍정적 인 결정을 더 많이 기대합니다. 선천성 척추이 분증 환자에게 친수성 카테터에 대한 접근을 제공합니다. 환자 커뮤니티로서, 우리는 CAR-T와 같은 새로운 유전 요법에 대한 상환 신청을 허용하는 범위에서 MCDA (다중 기준 결정 분석)를 기반으로 희귀 질환 전용 약물 평가에 대한 새로운 규칙을 도입하는 상환 법의 개정을 기대합니다. 기대가 실현되었으므로 Mirosław Zieliński를 요약하면 보건부 장관의 우선 순위 목록에 희귀 질환을 포함해야합니다.
희귀 질환 팀 구성
회의에 참석 한 보건부 장관 Maciej Miłkowski 장관은 늦어도 2020 년 6 월 30 일까지 희귀 질환 계획의 시행을 선언했습니다. 지난해 11 월이 문서는 각료회의 상임위원회에 제출됐다. 이제 운영 계획을 세워야합니다. 교육부 선언에 따르면 2020 년 3 월 2 일 희귀 질환 팀이 신설됐다. 이 팀의 목표는 다음을 목표로 희귀 질환 환자 분야에서 중요한 솔루션을 개발하는 것입니다.
- 유럽 연합에서 채택한 표준에 따라 폴란드 공화국의 희귀 질환 진단 및 치료 개선
- 고품질의 혁신적인 의료 서비스에 대한 접근 보장
- 희귀 질환에 대한 지식의 개발과 보급.
팀의 회장은 교수였습니다. Dr hab. 명사. Krystyna Chrzanowska, "어린이 기념 보건 센터"연구소 대표, ORPHANET 프로젝트의 국가 코디네이터.
폴란드 공화국의 건강 우선 순위 목록에 희귀 질환을 포함하겠다는 약속과 비용 효율적인 치료 및 의료 기기로 환급 목록을 확장하는 문제에 대해 보건부와 환자와의 일관된 대화로 팀을 임명함으로써 2020 년이 폴란드 환자에게 한 해가되기를 희망 할 수 있습니다. 돌파구이며 희귀 질환 문제를 폴란드 법령에 영구적으로 입력 할 것입니다.
