SMA (척추 근위축증) 환자 가족을 모으는 SMA 재단은 오늘 수상에게이 희귀 유전병에 대한 세계 최초의 효과적인 치료법 인 누 시너 센 (nusinersen)에 대한 탐욕스러운 접근권을 얻기위한 지원을 요청하는 청원서를 제출했습니다. 환자와 그 가족은 약물 환급을 위해 15 개월 이상을 기다려 왔습니다. 폴란드는 약물이 상환되지 않는 마지막 유럽 국가 중 하나이며 환자는 긴장과 기대 속에서 살아야합니다.
환자 가족은 질병에 대한 사회적 인식을 높이고 의사 결정자들의 필요와 희망에 대한 관심을 끌기위한 많은 이니셔티브를 수행합니다. 조직화 된 행동은 광범위한 대중의지지를 얻었으며 종종 폴란드 공화국의 영부인 인 Agata Kornhauser-Duda가 후원했습니다. 이 모든 것이 폴란드가 마침내 nusinersen을 상환하는 22 개 유럽 국가에 합류하도록했습니다.
“다시 한번, 우리는 모든 폴란드 환자에 대한 SMA 요법의 환급에 대한 응답을 총리에게 호소합니다. 우리는 폴란드가 약을 상환하지 않는 마지막 국가 중 하나임을 강조하고 상기시킵니다. 따라서 우리는 지금까지 거의 61,000 명이 서명 한 총리에게 청원서를 준비했습니다. " -SMA 재단의 청원 대표와 "폴란드의 SMA 치료에 예"라는 이니셔티브에 썼습니다.
SMA는 6-7 천명 중 1 명에서 발생하는 매우 드문 질병입니다. 출생. 폴란드에서는 약 800 명이이 질병으로 고통 받고 있습니다. 환자는 운동 및 호흡 장애와 언어 장애로 어려움을 겪습니다. 최근까지 효과적인 치료법은 없었습니다. 치료의 유일한 형태는 재활이었습니다. 2016 년에 첫 번째 약물 인 nusinersen은 미국 FDA의 승인을 받았으며 2017 년 5 월에는 유럽 EMA의 승인을 받았습니다. 2017 년 2 월부터 확장 약물 접근 프로그램이 폴란드에서 운영되고 있습니다. 현재 SMA type I을 가진 30 명의 어린이가 등록되어 있으며 나머지 600 명은 치료를받지 않고 있습니다. 그들의 상태가 악화됩니다. 의료 전문가들은 질병의 유형과 단계에 관계없이 모든 SMA 환자의 치료에 nusinersen을 사용해야한다고 강조합니다.
시간은 SMA 환자에게 특히 중요합니다. 매일 그들은 효율성과 삶을 위해 열심히 싸우고 있습니다.
그들 중 일부는 이미이 싸움에서졌습니다.
